ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე: მედიკამენტი, რომელიც აშშ-ის მარეგულირებელმა ორგანომ (FDA) გარკვეული პირობებით დაუშვა, ხოლო European Medicines Agency-მ (EMA) მის ავტორიზაციაზე უარი განაცხადა, წარმოადგენს ექსპერიმენტულ/საცდელ გენურ თერაპიას

ჯანდაცვის ექსპერტი გიორგი ფხაკაძე წერს, რომ დიუშენის სამკურნალო მედიკამენტი, რომელიც ამერიკის მარეგულირებელმა ორგანომ გარკვეული პირობებით დაუშვა, ხოლო ევროპულმა წამლების სააგენტომ მის ავტორიზაციაზე უარი განაცხადა, არის ექსპერიმენტული საცდელი და იმის კვლევა, შეუძლია, თუ არა გარკვეულ პაციენტებში სიმპტომების ნაწილობრივი შემსუბუქება ან დაავადების პროგრესირების შენელება.

„დუშენის ტიპის კუნთოვანი დისტროფია (Duchenne Muscular Dystrophy, DMD) არის მძიმე, გენეტიკურად განპირობებული დაავადება, რომელიც გამოწვეულია დისტროფინის გენის დაზიანებით. დაავადების სრულად განკურნება თანამედროვე მედიცინას ამ ეტაპზე არ შეუძლია.

მედიკამენტი, რომელიც აშშ-ის მარეგულირებელმა ორგანომ (FDA) გარკვეული პირობებით დაუშვა, ხოლო European Medicines Agency-მ (EMA) მის ავტორიზაციაზე უარი განაცხადა, წარმოადგენს ექსპერიმენტულ/საცდელ გენურ თერაპიას. მისი მიზანი არ არის დაავადების სრული განკურნება ან სიცოცხლის დადასტურებულად გახანგრძლივება, არამედ კვლევა იმისა, შეუძლია თუ არა გარკვეულ პაციენტებში სიმპტომების ნაწილობრივი შემსუბუქება ან დაავადების პროგრესირების გარკვეული შენელება.

ამასთან, მნიშვნელოვანია, რომ საზოგადოებას ჰქონდეს სრული და ზუსტი ინფორმაცია როგორც შესაძლო სარგებელზე, ისე შესაძლო რისკებზე, რადგან მსგავსი თერაპიები ჯერ კიდევ აქტიური სამეცნიერო შეფასებისა და დაკვირვების პროცესშია“, - წერს ფხაკაძე.